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Un equipo de científicos del CONICET y de la Universidad de Buenos Aires logró un importante avance científico al desarrollar nanoanticuerpos capaces de estabilizar proteínas defectuosas vinculadas a la ataxia de Friedreich, un trastorno hereditario que afecta aproximadamente a una de cada 50 mil personas.
El estudio fue publicado en la revista científica Communications Biology y representa una base prometedora para el desarrollo de estrategias terapéuticas innovadoras frente a una enfermedad que hoy no tiene cura.
La ataxia de Friedreich es una enfermedad genética que provoca daño progresivo en el sistema nervioso, dificultades motoras y complicaciones cardíacas.
Actualmente existen tratamientos que ayudan a reducir la progresión de la enfermedad, pero aún no hay terapias capaces de curarla.
Según explicaron los investigadores, la causa molecular del trastorno está asociada a la disminución de la proteína frataxina o a la presencia de variantes defectuosas de esta proteína.
El investigador Javier Santos, uno de los líderes del estudio en el Instituto de Biociencias, Biotecnología y Biología Traslacional, detalló que el objetivo del trabajo es avanzar hacia tratamientos más efectivos.
“La causa molecular de la AF es la disminución de la expresión de la proteína frataxina o la presencia de variantes con estabilidad alterada. En este trabajo logramos estabilizar estas proteínas patológicas en estudios in vitro y dentro de células humanas”, explicó.
Los nanoanticuerpos desarrollados por el equipo científico son pequeñas moléculas derivadas de anticuerpos producidos por camélidos, capaces de ingresar al interior de las células.
Para obtenerlos, los investigadores inmunizaron una llama con la variante humana de frataxina, lo que permitió generar anticuerpos específicos capaces de reconocer y unirse a la proteína.
La investigadora María Florencia Pignataro, primera autora del trabajo, explicó que estas moléculas tienen propiedades únicas.
“Los nanoanticuerpos pueden penetrar las membranas celulares, ubicarse en las mitocondrias y estabilizar proteínas defectuosas de frataxina”, detalló.
Actualmente, los científicos continúan trabajando con células humanas donadas por pacientes a través de biobancos hospitalarios, con el objetivo de avanzar en el desarrollo de tratamientos.
Además, el laboratorio dirigido por Javier Santos recibió un subsidio internacional de la Alianza para la Investigación de la Ataxia de Friedreich para continuar investigando esta línea.
Según los especialistas, este avance podría permitir identificar nuevas estrategias terapéuticas capaces de restaurar la función mitocondrial en los tejidos afectados por la enfermedad, lo que abre una puerta esperanzadora para pacientes que hoy no cuentan con una cura definitiva.
