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title: "Científicos argentinos logran un avance clave contra la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad genética"
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description: "Investigadores del CONICET y de la Universidad de Buenos Aires desarrollaron nanoanticuerpos capaces de estabilizar proteínas defectuosas asociadas a la ataxia de Friedreich, un trastorno degenerativo que actualmente no tiene cura. El descubrimiento abre nuevas perspectivas para futuras terapias."
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date_published: "2026-03-03T20:15:00-03:00"
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  - "UBA"
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# Científicos argentinos logran un avance clave contra la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad genética

![ataxia de Friedreich](/download/multimedia.normal.84c8f763e0857f3c.bm9ybWFsLndlYnA%3D.webp)

Un equipo de científicos del **CONICET** y de la **Universidad de Buenos Aires** logró un importante avance científico al desarrollar **nanoanticuerpos capaces de estabilizar proteínas defectuosas vinculadas a la ataxia de Friedreich**, un trastorno hereditario que afecta aproximadamente a **una de cada 50 mil personas**.

El estudio fue publicado en la revista científica **Communications Biology** y representa una base prometedora para el desarrollo de **estrategias terapéuticas innovadoras** frente a una enfermedad que hoy no tiene cura.

## Qué es la ataxia de Friedreich

La ataxia de Friedreich es una enfermedad genética que provoca **daño progresivo en el sistema nervioso**, dificultades motoras y complicaciones cardíacas.

Actualmente existen tratamientos que ayudan a **reducir la progresión de la enfermedad**, pero aún no hay terapias capaces de curarla.

Según explicaron los investigadores, la causa molecular del trastorno está asociada a la **disminución de la proteína frataxina** o a la presencia de variantes defectuosas de esta proteína.

El investigador **Javier Santos**, uno de los líderes del estudio en el **Instituto de Biociencias, Biotecnología y Biología Traslacional**, detalló que el objetivo del trabajo es avanzar hacia tratamientos más efectivos.

“La causa molecular de la AF es la disminución de la expresión de la proteína frataxina o la presencia de variantes con estabilidad alterada. En este trabajo logramos estabilizar estas proteínas patológicas en estudios in vitro y dentro de células humanas”, explicó.

## Cómo funcionan los nanoanticuerpos

Los nanoanticuerpos desarrollados por el equipo científico son **pequeñas moléculas derivadas de anticuerpos producidos por camélidos**, capaces de ingresar al interior de las células.

Para obtenerlos, los investigadores **inmunizaron una llama** con la variante humana de frataxina, lo que permitió generar anticuerpos específicos capaces de reconocer y unirse a la proteína.

La investigadora **María Florencia Pignataro**, primera autora del trabajo, explicó que estas moléculas tienen propiedades únicas.

“Los nanoanticuerpos pueden penetrar las membranas celulares, ubicarse en las mitocondrias y estabilizar proteínas defectuosas de frataxina”, detalló.

## Un paso hacia futuras terapias

Actualmente, los científicos continúan trabajando con **células humanas donadas por pacientes a través de biobancos hospitalarios**, con el objetivo de avanzar en el desarrollo de tratamientos.

Además, el laboratorio dirigido por Javier Santos recibió un subsidio internacional de la **Alianza para la Investigación de la Ataxia de Friedreich** para continuar investigando esta línea.

Según los especialistas, este avance podría permitir **identificar nuevas estrategias terapéuticas capaces de restaurar la función mitocondrial en los tejidos afectados por la enfermedad**, lo que abre una puerta esperanzadora para pacientes que hoy no cuentan con una cura definitiva.

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